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杜氏肌营养不良症基因疗法临床试验获得成功

作者：xls_jk200
发表于: 07/08 22:12
点击: 17004
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(齐康网) 日本神户大学医学系教授松尾雅文3日说，他所领导的研究小组用人工合成的DNA(脱氧核糖核酸)治疗杜氏肌营养不良症患者，收到了疗效。这是这种疾病的基因疗法首次在临床试验中获得成功。据时事社报道，接受上述基因疗法的患者是一名10岁的男孩。由于其基因异常，无法合成抗肌营养不良蛋白，他的病情已发展到无法站立的地步。从10月29日开始，松尾等人用基因疗法对他进行治疗。专家们通过静脉输液，每周4次为患者输入人工合成的DNA，目的是改变其部分基因信息，以生成DNA控制合成抗肌营养不良蛋白所需的中间媒介和模板――信使RNA(核糖核酸)，促进抗肌营养不良蛋白的合成。经过治疗，研究人员在患者血液的淋巴细胞中发现了新合成的RNA，患者的肌萎缩症状已有所改善。这名10岁男孩已于3日出院，今后专家还将定期把人工合成的DNA输入到这名患者体内。杜氏肌营养不良症又称假性肥大型肌营养不良症，是一种遗传病，目前尚无有效疗法。据统计，全球平均每3500名幼儿中就有1人罹患此病，患儿主要是男孩。这种患者会在3～4岁时因肌肉无力或萎缩而行走不便，一般到20岁左右就会因心肌功能和呼吸能力丧失而死亡。松尾教授认为，其正在研究的基因疗法为杜氏肌营养不良症患者带来了福音。（来源：家庭医生医疗保健网）

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