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基因疗法治疗帕金森症?

作者：xls_jk200
发表于: 04/12 20:18
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(齐康网) 一个国际小组的研究显示，用来传送神经生长和修补蛋白质GDFN的基因疗法在两个猴子的帕金森症模型中阻止了神经恶化。他们的研究结果指出，类似的技术也许是治疗人类帕金森症的可行途径。帕金森症是由于位于中脑的多巴胺(一种重要的神经递质)神经元的逐步恶化引起的，最终导致丧失肌肉控制和肌肉功能。以前的关于GDNF的研究表明这种蛋白质可以有效地保护多巴胺神经元不损失。但是，要将GDNF送达正确的神经元靶细胞却很困难。为了克服这一障碍，JeffreyH.Kordower及其同事设计了一种慢病毒载体(lentiviralvector)来携带GDNF基因，并且直接将这种载体注射到年老的恒河猴的脑中以及中脑神经元被有意损伤的猴子中。基因治疗的结果显示，两组猴子都恢复了多巴胺神经元的功能，而且在神经元受损的猴子中，运动功能的恶化得到了遏止。在相关的研究评述中，LarsOlson讨论了在进行人类的临床实验之前，GDNF基因治疗研究方面还有哪些工作要做。（来源：家庭医生医疗保健网）

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