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基因疗法治愈“气泡儿童”

作者：xls_jk200
发表于: 01/20 15:22
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(齐康网) 本报讯意大利和以色列科学家利用新型基因疗法，成功地治愈了两名丧失免疫力的“气泡儿童”，使他们可以像普通孩子一样重新正常生活。6月28日发表在美国《科学》杂志上的这项成果为基因疗法的可行性提供了新的证明。所谓“气泡儿童”，是指那些一生下来就患有先天性“严重综合型免疫缺损症”的儿童。他们无法产生健全的免疫系统，往往需要在无菌、消毒的隔离环境中生存。骨髓移植是治疗“气泡儿童”的手段之一，但成功率不尽人意，且有其他一些缺陷。新治愈的两名“气泡儿童”接受治疗时年龄分别为7个月和2岁半，患的都是一种特殊形式的“严重综合型免疫缺损症”。两人体内都无法产生制造免疫系统所必需的一种ADA酶，而且也没有匹配的捐献者为两名儿童提供移植用的骨髓。在治疗过程中，意以两国科学家首先从两名小患者骨髓中提取出血液干细胞，然后在其中加入一种经过基因工程技术改造的病毒，该病毒携带了正常的ADA酶基因。通过这种方法，ADA酶基因就插入了来自患者的血液干细胞基因组之中。下一步，本应是直接将带有ADA酶基因的血液干细胞重新注入病儿体内。2000年，法国研究人员曾通过类似程序，治愈了3名“气泡儿童”。但意以科学家在研究中却增加了一个步骤，即在经处理的血液干细胞重新注入之前，先用小剂量药物对病儿的异常血液干细胞进行抑制。研究人员解释说，这样做是为携带ADA酶基因的血液干细胞更好地生长增殖提供了“空间”。新型基因疗法的结果是令人鼓舞的。携带ADA基因的血液干细胞注入小患者体内几周后，就开始进入骨髓并大量产生各种关键的免疫细胞。几个月后，抗体也开始出现。一年后，其中一名病儿在治疗前常见的呼吸道感染、久泻不止等症状都消失了。（来源：家庭医生医疗保健网）

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