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科学快讯基因疗法立新功

作者：xls_jk200
发表于: 04/22 13:03
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(齐康网)(选自美国《科学》杂志，2002年6月28日出版) 通过采用一种新的基因疗法，两个患有严重的免疫缺陷并发症(SCID)的孩子已经摆脱了病魔，能够拥有正常人的生活，而无须再住在无菌间了。这两个孩子患有ADA－SCID病，表现为不能产生ADA酶，而ADA酶对生成免疫细胞很重要。在以往的病例中，此病可以通过定期注射钝化形式的ADA酶来治疗，也有采用骨髓移植治愈的先例。但是，这些方法都不尽如人意。现在，一个由意大利人和以色列人组成的研究小组是这样做的，他们将一个健康的ADA基因移植到从病人骨髓中取出的血液干细胞中。在此步骤之前，作者让患者服用了小剂量的基因移植用药物，而这是从前对ADA－SCID病的基因疗法中所没有的关键步骤。在接受治疗几周后，人工移植的干细胞开始向骨髓中迁移，并且生成了重要类型的免疫细胞。中国的艾滋病行动计划据最新的保守估计，中国的艾滋病病毒感染者已经达到85万人，联合国和中国政府认为，到2010年，这个数字可能会攀升到1000万。JoanKaufman和JunJing在本次政策论坛上说，目前，在没有制订地方性的对抗艾滋病的行动计划的情况下，艾滋病流行的潜在影响是不可估量的。他们认为，中国艾滋病流行主渠道是静脉注射、献血站和性行为的传播。Kaufman和Jing说，中国政府应该支持制订有效的地方性的预防和控制艾滋病的方案。中国目前采用的计划生育政策可以为艾滋病的教育和健康保健提供一定的支持。怎样挑选艾滋病疫苗研究艾滋病疫苗的一个重大挑战是，确定需要对付的艾滋病病毒(HIV)的类型。因为自从HIV－1开始在人类中传播，已经变异并分化出许多不同的亚类和种。可以根据它们外层的蛋白质含量来加以区分，同一亚类的种之间一般差别在20％以上。不同亚类之间的差别可以达到35％左右。大多数的疫苗研究人员在实验中采用的是实验室分离出的单菌株，并寄希望于用单菌株研究出来的疫苗能对付多个病毒的变种。在本篇综述中，BrianGaschen和同事们讨论了两种艾滋病疫苗的研究方向，一种是制造多种疫苗，每一种针对不同的地理范围内流行的艾滋病病毒，另一种是“全能”的疫苗，可以适应病毒的进化。人工传递给肿瘤的特殊物质根据一个新的研究报告，通过采用一种新方法，将有害的基因转移到为肿瘤供应血液的血管，能根除小鼠体内的大肿瘤。因为大多数的肿瘤的生长需要血液的供应，所以长期以来，科学家们热衷于将一种能抑制血管生长的基因转移到为肿瘤供血的血管中，从而切断血液的供应，使肿瘤被“饿死”。但是存在着一定的困难，首先是要找到一种方法，确定给肿瘤供应血液的血管，然后才能用足量的毒药去破坏这个血管。Raf基因能抑制血管中endothelial细胞的生长，JohnD.Hood和同事们将复制的变异Raf基因连接起来形成极小的颗粒，这些小颗粒表面包裹上一种分子，这种分子可以和endothelial细胞表面的受体相结合。通过这样的相互作用，有害基因可以被转移到细胞内部，这样就能将细胞杀死。当作者将这种“阴险”的小颗粒注射入患有不同种肿瘤的小鼠体内时，肿瘤萎缩并最终消失，并没有证据表明会产生副作用。对智力缺陷的遗传解释科学家们发现，一个叫做AGTR2的基因在大脑发育或者智力方面，抑或对这两者，都起着举足轻重的作用。这个基因的变异可能是导致智力缺陷的原因。他们希望，能通过此基因与细胞内其它分子物质的相互作用的研究，来更好地了解智力缺陷，以解释这种约占总人口2％－3％的疾病的发病原因。根据VirginieS.Vervoort和合作者的说法，大约有一半的智力缺陷病例的病因不明。但是，他们能确定，AGTR2基因的变异能导致遗传性智力缺陷，并且，还发现几个无血缘关系的智力缺陷患者都存在这个基因的变异。AGTR2是Ⅱ型血管紧缩素的受体之一，Ⅱ型血管紧缩素主要通过结合AGTR1受体，调节血压和体液平衡。AGTR2受体在人脑内所起的功能，到目前为止还是个未知数。（来源：家庭医生医疗保健网）

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