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背景 :我们检验非病毒性体细胞基因治疗系统在重症血友病 A患者中的安全性。方法 :在 6例重症血友病 A患者中进行一项开放标记的 1期临床试验。将活检时取自每例患者的皮肤成纤维细胞进行体外培养 ,用含有编码第 8因子的基因序列的质粒进行转染。选择生成第 8因子的细胞并进行克隆和体外繁殖。然后收集克隆的细胞 ,通过腹腔镜将这些细胞注入网膜。在患者植入改变了基因的细胞后 ,随访 12个月。我们进行了中期分析。
结果 :未出现与使用产生第 8因子的成纤维细胞相关或与植入操作相关的严重不良事件 ;没有发生远期并发症 ;未检出第 8因子的抑制物。 6例患者中 , 4例的血浆第 8因子活性水平高于治疗前观察到的水平。伴随着第 8因子活性的提高 ,出血减少 ;使用外源性的第 8因子减少 ;或这两种情况均减少。在第 8因子活性水平最高的患者 ,临床变化大约持续了 10个月。467
结论 :植入改变了基因的产生第 8因子的成纤维细胞是安全的 ,并具有很好的耐受性。这种形式的基因疗法在重症血友病 A患者中是切实可行的。
（来源：777健康网）
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