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日本神户大学医学系教授松尾雅文 12月 3日说 ,他所领导的研究小组用人工合成的ＤＮＡ(脱氧核糖核酸 )治疗杜氏肌营养不良症患儿 ,收到了疗效。这是这种疾病的基因疗法首次在临床试验中获得成功。
接受上述基因疗法的患儿是一名 10岁的男孩。由于其基因异常 ,无法合成抗肌营养不良蛋白 ,他的病情已发展到无法站立的地步。从 10月 29日开始 ,松尾等人用基因疗法对他进行治疗。研究人员通过静脉输液方式 ,每周 4次为患儿输入人工合成的ＤＮＡ ,目的是改变其部分基因信息 ,以生成ＤＮＡ控制合成抗肌营养不良蛋白所需的中间媒介和模板―――信使ＲＮＡ (核糖核酸 ) ,促进抗肌营养不良蛋白的合成。经过治疗 ,研究人员在患儿血液的淋巴细胞中发现了新合成的ＲＮＡ ,患儿的肌萎缩症状已有所改善。这名 10岁男孩已于 12月 3日出院 ,今后研究人员还将定期把人工合成的ＤＮＡ输入到这名患儿体内。572
杜氏肌营养不良症又称假性肥大型肌营养不良症 ,是一种遗传病 ,目前尚无有效疗法。据统计 ,全球平均每 3500名幼儿中就有一人罹患此病 ,患儿主要是男孩。这种患儿会在 3至 4岁时因肌肉无力或萎缩而行走不便 ,一般到 20岁左右就会因心肌功能和呼吸能力丧失而死亡。松尾教授认为 ,其正在研究的基因疗法为杜氏肌营养不良症患者的治疗提供了希望。
（来源：777健康网）
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